L’onglet de Medicare pour le médicament, HP Acthar Gel, a bondi de vingt fois de 2008 à 2012, atteignant 141,5 millions de dollars, selon les données de prescription de Medicare demandées par ProPublica. La facture pour 2013 devrait être encore plus élevée, dépassant 220 millions de dollars.
La croissance explosive d’Acthar illustre comment le programme de médicaments sur ordonnance de Medicare – peut-être plus que les assureurs privés et même d’autres programmes de santé publique – a du mal à contenir le fardeau fiscal des thérapies coûteuses destinées aux maladies rares.
De nombreux experts externes disent qu’il n’y a pas suffisamment de preuves que le médicament fonctionne mieux que des options beaucoup moins coûteuses pour traiter les rechutes de sclérose en plaques et une maladie rénale rare, des conditions pour lesquelles il est souvent prescrit. En l’absence de telles études scientifiques, certaines compagnies d’assurance maladie privées, ainsi que Tricare, le programme de soins de santé de l’armée, ont réduit ou éliminé les dépenses sur Acthar. Les partisans de la drogue disent que c’est une option valable pour les patients qui ont échoué à d’autres thérapies.
Mais l’assurance-maladie n’a imposé aucune limite, laissant de telles décisions aux assureurs privés payés pour administrer son programme de drogue au nom du gouvernement. L’assurance-maladie représentait environ le quart des ventes d’Acthar de Questcor Pharmaceuticals en 2012 – et cette proportion augmente.
L’assurance-maladie ne peut interdire l’accès à des médicaments comme Acthar, même face à l’augmentation des dépenses et des questions d’efficacité, a déclaré Aaron Albright, porte-parole des Centers for Medicare et Medicaid Services, dans une déclaration écrite. La loi prescrit que le programme de médicaments de Medicare, connu sous le nom de partie D, couvre les médicaments pour les utilisations autorisées par la Food and Drug Administration, at-il dit.
Depuis Acthar est entré sur le marché en 1952, les règles sur l’approbation de la FDA ont changé. À l’époque, les compagnies pharmaceutiques devaient simplement démontrer qu’un médicament était sûr, plutôt que d’être efficace. Acthar a été initialement autorisé comme traitement pour plus de 50 maladies et affections. (La liste a depuis été réduite à 19.)
Acthar n’est pas souvent prescrit, seulement 3 387 fois dans l’assurance-maladie en 2012. Mais la partie D a dépensé en moyenne 41 763 $ par ordonnance, ce qui en fait l’une des drogues les plus chères du coin.
La drogue se classait 139e cette année, en termes de coût total, sur plus de 3 000 médicaments prescrits dans l’assurance-maladie. En 2008, il s’est classé autour de 660ème.
Plusieurs des meilleurs prescripteurs d’Acthar ont des liens financiers avec le fabricant du médicament, Questcor. Ces médecins reçoivent généralement des subventions de recherche, des paiements pour la prestation de discours au nom de l’entreprise ou une rémunération pour avoir siégé à des conseils consultatifs.
Mais certains membres de la communauté médicale affirment que le projet de loi d’Acthar pour le programme montre que Medicare doit faire plus pour protéger l’argent des contribuables.
La Dre Lily Jung Henson, directrice médicale de la neurologie au campus Ballard du Swedish Medical Center à Seattle, a déclaré qu’elle prescrit rarement Acthar pour ses patients atteints de sclérose en plaques. L’assurance-maladie, at-elle dit, devrait au moins pousser pour plus d’études afin de déterminer si Acthar fonctionne.
Elle a dit de ses patients: «Je leur prescris certainement assez de médicaments coûteux qui valent la peine, que je ne peux pas me permettre de gaspiller leur argent en leur donnant un médicament que je ne peux pas convaincre m’a été efficace.
Questcor achète, augmentant le prix du médicament
Jusqu’au milieu des années 2000, Acthar ne considérait pas l’assurance-maladie comme un programme destiné aux personnes de 65 ans et plus et aux personnes handicapées, car il était prescrit principalement pour un trouble rare des crises d’épilepsie chez les nourrissons et ne coûtait pas cher.
Cela a changé après que Questcor a acheté le médicament en 2001. La société a fortement augmenté le prix du médicament depuis 2007, et il a commencé à le commercialiser pour un large éventail d’utilisations. Il a même financé un organisme de bienfaisance pour aider à couvrir le co-payeur des patients, ce qui évite au patient de payer pour les médicaments, a rapporté Barron’s et The New York Times.
La société a divulgué dans des documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission que deux bureaux d’avocats des États-Unis et la SEC enquêtent sur ses pratiques promotionnelles.
Questcor a refusé de répondre aux questions de cet article en publiant un communiqué indiquant qu’il respecte les règles fédérales et que ses activités promotionnelles sont conformes aux meilleures pratiques de l’industrie. La société a suggéré aux investisseurs de court-circuiter leurs actions dans les médias.
Questcor est sur le point d’être rachetée par Mallinckrodt, une autre compagnie pharmaceutique, pour environ 5,7 milliards de dollars en liquidités et en actions. Lors d’une conférence en juin, Mark Trudeau, président et chef de la direction de Mallinckrodt, a défendu le prix d’Acthar aux analystes en disant que «c’est plutôt joli, plutôt bon marché» par rapport aux autres traitements pour les patients qui en ont besoin.
En 2008, Acthar représentait seulement 202 ordonnances dans Medicare, coûtant environ 7 millions de dollars. Mais le total a plus que doublé entre 2010 et 2011 – et a encore doublé entre 2011 et 2012.
Acthar est encore rarement utilisé par rapport aux médicaments plus courants, mais chaque flacon de cinq doses coûte environ 32 000 $. (Le prix moyen d’ordonnance de Medicare est plus élevé parce que certaines prescriptions concernent plus d’un flacon.) Bien qu’il ait perdu depuis longtemps la protection par brevet, le médicament est un agent biologique complexe et le procédé de fabrication est un secret commercial.
L’assurance-maladie couvre les médicaments qui sont encore plus chers. Un nouveau médicament appelé Sovaldi, qui guérit l’hépatite C, coûte 84 000 $ pour un traitement de 12 semaines. Les experts estiment que Medicare pourrait dépenser entre 2 milliards et 6,5 milliards de dollars sur Sovaldi cette année seulement.
Ce qui différencie Acthar d’autres médicaments de spécialité n’est pas le coût, mais plutôt son âge et le manque d’études prouvant son efficacité, a déclaré Ronny Gal, analyste de recherche senior chez Sanford C. Bernstein.
“Ils devaient prouver rien”, a déclaré Gal. “Essentiellement, il a obtenu des indications de droits acquis d’un jour qui a précédé la façon dont nous regardons la drogue maintenant.”
Une poignée de pratiquants – dont plusieurs ont des liens avec Questcor – ont contribué à l’augmentation des prescriptions d’Acthar dans Medicare.
Les 15 principaux prescripteurs d’Acthar représentaient 10% des prescriptions de Medicare, une proportion inhabituellement élevée, selon l’analyse de ProPublica. Les quatre premiers ont été payés par Questcor soit comme conférenciers, chercheurs ou les deux.
Le prescripteur n ° 1, William Shaffer, neurologue à Greeley, Colorado, donne des conférences promotionnelles pour l’entreprise. Il a écrit 78 ordonnances pour Acthar en 2012, ce qui a coûté à Medicare plus de 4 millions de dollars.
Shaffer, qui est lui-même atteint de la sclérose en plaques, a déclaré qu’il avait été présenté à Acthar par un représentant des ventes de Questcor dont il avait initialement rejeté la présentation. Puis un jour, le représentant est venu quand Shaffer voyait un patient atteint de sclérose en plaques aux prises avec une rechute que d’autres médicaments n’avaient pas aidé. “Que diable, essayons-le”, se souvient Shaffer en écrivant sa première ordonnance d’Acthar.
Quand le patient est revenu six semaines plus tard et a dit qu’il se sentait mieux qu’il ne l’avait fait en 20 ans, Shaffer était un converti. “J’ai commencé à l’utiliser de plus en plus et j’ai obtenu des résultats étonnants sans les effets secondaires des stéroïdes”, a-t-il déclaré. “Une femme m’a demandé si Jésus l’avait fait. Un autre type appelle ça de l’or liquide. “
Shaffer a lui-même utilisé le médicament et a dit que cela fonctionnait pour lui.
D’autres spécialistes qui traitent les patients atteints de sclérose en plaques sont plus sceptiques quant à la valeur d’Acthar. La Dre Claire Riley, directrice du Centre de recherche et de soins cliniques sur la sclérose en plaques de l’Université Columbia, dit qu’elle utilise rarement Acthar et veut prouver qu’elle fonctionne différemment pour les rechutes de sclérose en plaques qu’un médicament beaucoup moins coûteux, la méthylprednisolone ou le Solu-Medrol. .
“Je suis absolument horrifié de voir à quel point c’est cher, mais je pense que nous devons avoir l’esprit ouvert pour savoir si cela peut aider les gens”, a-t-elle déclaré. “Et si ça ne peut pas, alors nous ne devrions vraiment pas l’utiliser du tout.”
Les spécialistes du rein sont également divisés sur l’équation coût-bénéfice d’Acthar.
Jerry Meng, néphrologue à Meridian, en Idaho, et l’un des principaux prescripteurs du médicament, a déclaré qu’il commençait à l’utiliser parce que le traitement standard d’un syndrome rénal rare connu sous le nom de syndrome néphrotique idiopathique peut être nocif pour les personnes immunodéprimées.
“A partir d’un profil d’effets secondaires, c’est le moindre de tous les maux”, a déclaré Meng, qui a été formé par Questcor pour donner des conférences promotionnelles sur Acthar, mais n’a pas été payé pour en livrer.
Meng a dit qu’il n’a pas hésité à prescrire le médicament parce que les patients reçoivent de l’aide sur la quote-part du fabricant de médicaments, d’un organisme de bienfaisance de l’extérieur ou d’une autre entité. «Aucun patient ne m’a dit qu’il a dû arrêter le médicament parce qu’il ne pouvait pas se le permettre», a-t-il dit.
D’autres médecins du rein disent qu’Acthar est essentiellement un “grêle mary” quand tout le reste échoue.
“Le problème majeur avec ce traitement est le coût de la fiole, et honnêtement, soyons honnêtes, soyons francs, cela a été approuvé à un moment où le processus d’approbation était loin d’être aussi rigoureux qu’aujourd’hui, “A déclaré Patrick Nachman, un néphrologue à l’Université de Caroline du Nord.
Les assureurs commencent à restreindre l’accès
Au cours des dernières années, de nombreux plans de santé publique et commerciale ont commencé à adopter une approche moins ouverte envers Acthar que Medicare.
Les assureurs tels qu’Aetna, Cigna et UnitedHealthcare ont déplacé pour restreindre l’accès au médicament, citant le manque de preuve que cela fonctionne mieux que d’autres traitements pour beaucoup de conditions. Lors d’une récente conférence organisée par Sanford C. Bernstein, le Dr Ed Pazella, directeur médical national d’Aetna pour la politique et la stratégie pharmaceutiques, a expliqué le changement sur Acthar.
La combinaison de marketing agressif et de hausses de prix agressives de Questcor l’a finalement amené à devenir un article qu’un financier a regardé et a déclaré: «Qu’est-ce que nous payons pour ça? Pourquoi? Qu’Est-ce que c’est?’ Et c’est à ce moment-là que nous avons commencé à examiner notre politique en la matière », a déclaré M. Pazella. (Un enregistrement des remarques de Pazella a été partagé avec ProPublica.)
Ces efforts sont compatibles avec un effort plus général de contrôle des coûts de santé qui a conduit à un ralentissement significatif du rythme auquel ces coûts ont augmenté au cours des cinq dernières années.
Certains programmes publics sont arrivés à des conclusions similaires à propos d’Acthar.
L’année dernière, après avoir vu une augmentation spectaculaire des prescriptions d’Acthar, le système de santé de l’armée a limité l’utilisation de la drogue aux spasmes infantiles, la condition pour laquelle elle était principalement prescrite avant la campagne promotionnelle de Questcor. La recherche a montré que trop de prescriptions avaient été écrites pour les patients avec des conditions “pour lesquelles il y a peu de preuves supportables” qu’Acthar est efficace, a déclaré le porte-parole de l’Agence de la Défense, Kevin Dwyer dans un email.
L’utilisation d’Acthar a chuté depuis l’entrée en vigueur des nouvelles règles. Tricare a couvert 725 ordonnances pour le médicament l’an dernier, au coût de 34,4 millions de dollars (avant rabais), selon les données obtenues en vertu de la Freedom of Information Act. Au cours des cinq premiers mois de cette année, il ne couvrait que 91 prescriptions.
Certains programmes d’état Medicaid pour les pauvres ont également limité l’utilisation d’Acthar aux saisies infantiles. En dépit de ces restrictions, les dépenses de Medicaid sur Acthar ont fortement augmenté l’année dernière après que le gouvernement ait abandonné les règles exigeant que Questcor rende aux États en remboursement la presque totalité du coût de la drogue.
Dans sa réponse écrite aux questions, Albright, le porte-parole de l’assurance-maladie, n’a pas abordé si le coût croissant d’Acthar avait attiré l’attention des fonctionnaires de Medicare. L’agence a refusé une demande d’entrevue. Les assureurs de santé qui administrent le programme de médicaments de Medicare peuvent imposer des restrictions, at-il dit, mais ils ne sont pas tenus de le faire. Certaines règles des assureurs sont plus restrictives que d’autres.
Jonathan Blum, jusqu’à récemment le principal administrateur adjoint des Centers for Medicare et Medicaid Services, a déclaré dans une interview que le moment est venu pour le Congrès de repenser le rôle limité de Medicare dans l’évaluation des médicaments et l’interdiction légale de négocier les prix des médicaments.
“Je pense personnellement qu’avec le temps, le programme va faire face à plus de demandes du Congrès et du public pour intervenir, ou au moins utiliser la persuasion morale, pour contester ou contrer les stratégies qui ne servent pas les meilleurs intérêts du programme”. il a dit.
De tels changements seraient très probablement confrontés à une forte opposition. Lorsque les Centers for Medicare et Medicaid Services ont essayé de changer les règles régissant la partie D cette année pour permettre des restrictions sur certaines catégories de médicaments, les réactions de l’industrie pharmaceutique et des groupes de patients étaient si violentes que l’agence a dû reculer.
Gal, l’analyste chez Sanford C. Bernstein, a déclaré que l’histoire d’Acthar était «juste un cas extrême des tensions fondamentales dans le système», avec le coût d’un côté et la demande de l’autre. “En fin de compte, il y a une quantité limitée d’argent dans le système, et les médicaments sont rationnés.”
Pour plus d’informations sur le programme de médicaments sur ordonnance de Medicare, lisez notre histoire sur la façon dont le programme n’a pas réussi à surveiller les fournisseurs avec des modèles de prescription douteuses.